2025.1.15 醫療新知

治療新進展

• anti-GD2：神經母細胞瘤細胞表面上常可發現一種叫「GD2」的分子，科學家們因此合成一種所謂「anti-GD2」的單株抗體來殺死神經母細胞瘤細胞。anti-GD2 會與癌細胞上的GD2 分子結合，接著誘發免疫系統對抗神經母細胞瘤之腫瘤細胞。目前研究顯示anti-GD2 單株抗體合併其他療法對於高風險的神經母細胞瘤病人具有成效。【瀏覽報告】
• 二氟甲基鳥胺酸 (difluoromethylornithine, DFMO，亦稱eflornithine)：DFMO是一種鳥胺酸脫羧酶（ornithine decarboxylase, ODC）。ODC在多元胺合成中有著關鍵作用，也是MYCN的轉錄靶點，抑制這一過程可抑制腫瘤的生長和形成。【瀏覽報告】
• MIBG：放射治療藥物(131I-MIBG、177Lu-Dotatate)開始應用在神經母細胞瘤病童上，由於神經母細胞瘤是起源於神經脊細胞，帶有神經細胞的代謝和表面標誌，利用此特性把放射性元素帶到神經母細胞瘤細胞內，藉此殺死腫瘤細胞，目前此治療方式可以看到治療反應，實際成效仍需臨床試驗證實。已上市的放射免疫治療藥物(131I-anti-B7H3 monoclonal antibody)主要是利用表面標誌的單株抗體把放射性元素帶到神經母細胞瘤細胞，目前是應用在腦轉移的病童。【瀏覽報告】
• CAR-T：嵌合抗原受體T細胞（chimeric antigen receptor T cells, CAR-T cells）療法為近期醫療發展的新寵兒，把CAR-T的CD19的單鏈抗體換成可以辨認固態腫瘤抗原的單鏈抗體，在臨床前實驗(Pre-clinical Tests)顯示CAR-T細胞可以毒殺固態腫瘤，因此歐美國家也展開各式各樣的固態腫瘤CAR-T細胞的臨床試驗，如EGFR、EGFRv3、HER2、mesothelin、IL13Rα2、CEA、GD2、CD133、GPC3等不同的腫瘤抗原來治療神經膠質瘤、膠質母細胞瘤、乳癌、肉瘤、胰臟癌、神經母細胞瘤、骨肉瘤、肝癌等疾病。
• 臨床試驗結果顯示CAR-T細胞對固態腫瘤的治療大多數反應不佳，但有報告顯示神經母細胞瘤和腦瘤的病人可達到完全緩解的案例。【瀏覽報告】

台灣神母治療進程

臺大醫院

• 2015：開始使用GD2治療。
• 2018：Dopa正子檢查更新製程，再進行新製程臨床試驗並申請TFDA藥證 2021年開始開立維持期藥物DFMO給完成療程的高危險群病童使用。
• 2021：核子醫學部開始研究神母病童接受DOTATOC正子掃描與治療的可行性，臨床試驗目前持續收案中
• 2024/10月：Dopa正子取得TFDA藥證，即將關閉臨床試驗階段。

國內滾燙新論文

1. Wan-Ting Hung, Chia-Ju Liu, Yen-Lin Liu, Kuan-Yin Ko, Shu-Wei Chou, Hsiu-Hao Chang, Yung-Li Yang, Meng-Yao Lu, Wen-Ming Hsu (2024). Feasibility of 18F‐DOPA and 18F‐FDG PET/CT for guiding decision‐making for localized incidental neuroblastoma in infants under 18 months of age. Pediatric Blood & Cancer, 71(7), e30983. --- Read More
2. Chang YH, Yu CH, Lu MY, Jou ST, Lin CY, Lin KH, Chang HH, Ni YL, Chou SW, Ko KY, Lin DT, Hsu WM, Chen HY, Yang YL (2024). Higher tumor mutational burden is associated with inferior outcomes among pediatric patients with neuroblastoma. Pediatr Blood Cancer, 71(9):e31176. doi: 10.1002/pbc.31176. Epub 2024 Jul 5. PMID: 38967585.

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